多发性硬化创新药捷灵亚(R)和万立能(R)被纳入国家医保目录

2020年12月28日,上海 —— 诺华制药(中国)今日宣布,其用于治疗多发性硬化(MS)的疾病修正治疗(DMT)药物捷灵亚®(通用名:盐酸芬戈莫德胶囊)和万立能®(通用名:西尼莫德片)被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2020年版)》,大幅减轻我国多发性硬化患者的医疗支付负担。

芬戈莫德和西尼莫德是MS缓解期标准DMT治疗药物,越来越多的真实世界研究证据表明,尽早开启高效DMT治疗,可以有效减少疾病复发,延缓残疾进展。

芬戈莫德被纳入国家第一批临床急需药品名单,是目前中国乃至全球唯一具有10岁及以上儿童和成人多发性硬化适应症的DMT药物,用于干预外周炎性病变,降低临床复发与病灶新增或扩大。芬戈莫德已在全球80个国家上市,超过15年的使用经验,使超过30万名MS患者获益。

西尼莫德今年5月作为国家一类新药获得国家药品监督管理局的优先审批上市,几乎与美国和欧盟实现同步上市。西尼莫德是目前全球首个且唯一对有进展的复发型多发性硬化(RMS)患者一方面实现外周和中枢抗炎,另一方面促进髓鞘再生,保护中枢神经,从而延缓残疾进展的口服DMT药物,可延缓轮椅时间4.3年,填补有进展RMS治疗领域的空白。

抓住“黄金治疗窗口期” 识别“早期进展信号” 延缓“轮椅时间”

多发性硬化(MS)是一种慢性炎症性自身免疫疾病,患者自身免疫系统攻击保护神经的髓鞘,导致神经功能损伤,大多数患者在20-40岁之间出现首次症状,是造成青壮年神经功能残疾最常见的原因之一。多发性硬化于2018年被列入《第一批罕见病目录》,我国目前已诊断的MS患者约有30000多名。

85%多发性硬化患者属于复发缓解型多发性硬化。如果未能得到有效治疗,随着年龄增加、病程进展、髓鞘再生和修复作用减弱,患者或出现不可逆的神经退行性变,残疾逐渐加重,认知功能下降。

据统计,58%的复发缓解型患者每年发作≥1次,每次发作严重影响患者的日常工作和生活,发作产生的住院治疗费用也给家庭和社会带来了巨大的经济负担。《2020中国多发性硬化患者社会调查报告》还显示,受访的656位MS患者中,超过43%的患者由于肢体残疾生活不能自理,需要他人照顾,高达88.5%患者因疾病导致失业、失学;2018年全年平均自费医疗支出超过46000元,占家庭年收入的45%以上,超出了灾难性医疗支出的警戒线。

疾病修正治疗(DMT)是国内外指南及共识推荐的多发性硬化缓解期标准治疗药物,坚持长期规范治疗能有效减少复发,延缓残疾进展。在欧美,DMT的使用率已超过86%,我国目前使用率仅10%左右。患者疾病意识的不足以及治疗费用较高是制约DMT使用最重要的原因。得益于国家对罕见病的重视以及不断优化的医保政策,芬戈莫德和西尼莫德两款创新药物得以迅速进入医保,打通了药物从获批到上市的‘最后一公里’,让患者真正用得上药,用得起药,让爱可及。

自今年8月医保目录确定拟谈判药品,经过3个多月的遴选和谈判,芬戈莫德和西尼莫德最终进入国家医保目录。各地市将于2021年起逐步执行谈判结果,期待随着新医保目录的落地执行,创新药可尽快造福更多多发性硬化患者。

1 Ontaneda, D., et al. Early highly effective versus escalation treatment approaches in relapsing multiple sclerosis. The Lancet Neurology. 2019; doi:10.1016/s1474-4422(19)30151-6

2 Novartis data on file. PSUR 13

3 National MS Society Brochure. Disease Modify Therapies for MS.

http://www.nationalmssociety.org/NationalMSSociety/media/MSNationalFiles/Brochures/Brochure-The-MS-Disease-Modifying-Medications.pdf

4 Vermersch P,et,al. ECTRIMS 2019. September 11-13, 2019; Stockholm, Sweden. Abstract 158.

5《多发性硬化患者生存报告(2018)》https://health.qq.com/a/20190225/004129.htm

6 《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》https://baijiahao.baidu.com/s?id=1686578378054544948&wfr=spider&for=pc